Olipudasa alfa (Xenpozyme) es el nuevo tratamiento de Sanofi, para el tratamiento de ASMD B y A/B. Aprobado el año pasado por la FDA, la EMA y otra entidades reguladoras, ha demostrado ser una terapia eficaz y segura para las manifestaciones no neurológicas de ASMD en pacientes adultos y pediátricos.

En España, aun no está comercializado y esta siendo evaluado por la AEMPS. Cuatro pacientes han participado hasta la fecha, en el ensayo clínico que se lleva a cabo en el Hospital Ramon y Cajal de Madrid.

A día de hoy, los pacientes españoles no pueden acceder aún a este tratamiento hasta que no esté comercializado en España. Los médicos especialistas pueden solicitar el uso compasivo del mismo, para los pacientes más graves.

Esperamos que en poco tiempo la AEMPS y el Ministerio de Sanidad den luz verde a su comercialización y todos los pacientes puedan acceder a este tratamiento de una forma rápida y en condiciones de equidad independientemente de su lugar de residencia.