Los últimos resultados publicados de los ensayos clínicos de Olipudasa vuelven a demostrar su efectividad
nov 20, 2020
Buenas noticias para los pacientes de ASMD
El pasado 27 de octubre se publicó un nota de prensa que anunciaba los últimos resultados de eficacia de Olipudasa, que demostró una mejora significativa en la función pulmonar y el volumen del bazo en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD). Estos resultados provienen de dos ensayos clínicos separados de pacientes adultos y pediátricos que se presentaron en la última Reunión Virtual 2020 de la Sociedad Americana de Genética Humana (ASHG)
Muy buenas noticias para los pacientes, ya que estos resultados formarán la base de las presentaciones regulatorias globales que se espera comiencen en la segunda mitad de 2021.
La Asociación de Pacientes de ASMD ha celebrado este fin de semana su Congreso Anual Científico Familiar; un encuentro que reúne a pacientes, familiares, médicos e investigadores para discutir y compartir información sobre esta enfermedad rara de origen genético, progresiva y potencialmente mortal.