Son muchos los medios que nos han apoyado en nuestra petición de una rápida aprobación de la terapia de sustitución enzimática (Xenpozyme).
La terapia aprobada hace ya algunos meses en Europa por la EMA y la FDA en EEUU, esta en proceso de evaluación y futura posible comercialización en nuestro país.
Este fármaco, en diferentes publicaciones sobre el estudio clínico que se ha llevado a cabo desde hace más de 5 años, ha demostrado ser un tratamiento altamente eficaz y seguro.
Los pacientes e ASMD (Niemann-Pick B A/B) necesitan acceder de una forma temprana a esta nueva y única terapia, ya que muchos están afectados de forma severa y este fármaco permite frenar la progresión de la enfermedad y una gran mejora de todos los síntomas.
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