ASOCIACIÓN ASMD ESPAÑA
DEFICIT DE ESFINGOMIELINASA ACIDA - NIEMANN-PICK
La Comisión Europea aprueba Xenpozyme (olipudasa alfa) como primer y único tratamiento para ASMD
La aprobación está basada en los datos positivos de los ensayos clínicos ASCEND y ASCEND-Peds La Comisión Europea ha aprobado Xenpozyme® (olipudasa alfa) como la primera y única terapia de sustitución enzimática para el tratamiento de las manifestaciones del Sistema Nervioso Central del Déficit de Esfingomielinasa Ácida (ASMD) en pacientes pediátricos y adultos con ASMD…
CHMP de la EMA recomienda la aprobación de Xenpozyme (olipudasa alfa) primer y único tratamiento para ASMD
El cómite de la EMA recomienda la aprobación de Xenpozyme El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva para Xenpozyme® (olipudase alfa), recomendando que esta terapia de sustitución enzimática en investigación sea aprobada en la Unión Europea para el tratamiento de las manifestaciones…
Webinar Paciente Experto Paciente Empoderado. "La Importancia de los Registros de Pacientes en las Enfermedades Raras"
Hablamos de los registros de pacientes de la mano de expertos El pasado 17 de marzo organizamos un Webinar Zoom donde 4 expertos en enfermedades raras nos trasladaron la importancia de los registros de pacientes. En el caso de los pacientes de enfermedades raras, como la nuestra, el registro es clave para el desarrollo de…
Un año más La 8 Segovia dedica unos minutos de su espacio 8 Magazine al Día Nacional Niemann-Pick
La 8 Segovia vuelve a darnos visibilidad en su espacio 8 Magazine Un año más, el programa 8 Magazine de La 8 Segovia vuelve a dedicar unos minutos de su espacio a dar visibilidad a los pacientes de ASMD. El pasado 17 de febrero, Día Nacional del Niemann-Pick este espacio televisivo de la Comunidad Autónoma…
Cerramos el año con una Mesa Redonda sobre los Avances en Investigación Científica en ASMD
Avances en Investigación Científica en Diagnóstico y Terapéutica de ASMD El pasado día 14 de diciembre celebramos un interesante webinar vía Zoom en el que participaron los principales investigadores españoles que dedican sus trabajos de investigación al diagnóstico y terapéutica del déficit de esfingomielinasa ácida. Los componentes de esta mesa redonda, moderada por Daniel de…
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) acepta la presentación reglamentaria de olipudasa alfa, la primera terapia potencial para la ASMD
La decisión reglamentaria europea se prevé para el segundo semestre de 2022 Olipudasa alfa ha recibido la designación de medicamento prioritario (PRIME) en Europa, la designación de terapia innovadora en Estados Unidos y la designación de SAKIGAKE en Japón. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado la solicitud de autorización de comercialización de olipudase…