ASOCIACIÓN ASMD ESPAÑA
DEFICIT DE ESFINGOMIELINASA ACIDA - NIEMANN-PICK
28 de julio Día del Cribado Neonatal
Según los datos del estudio RareBarometer de EURORDIS la mayoría de los participantes expresaron su deseo de haber podido ser diagnosticados al nacer Según los datos del estudio "The opinion of people living with a rare disease on newborn screening" del Rare Barometer de EURORDIS la mayoría de los participantes expresaron su deseo de haber…
Asistimos a la Asamblea General de FEDER 2024
FEDER renueva su Junta Directiva y vuelve a contar con nuestro presidente Daniel de Vicente como vocal en Madrid y representación internacional. El pasado 15 de junio se celebró la Asamblea General de Socios de FEDER con la renovación de una nueva Junta Directiva. FEDER cuenta ya con 422 organizaciones de pacientes de enfermedades raras…
La importancia de la donación de muestras al Biobanco Nacional de Enfermedades Raras
El principal objetivo de BioNER es disponer de un catálogo de muestras biológicas asociadas a información clínica y epidemiológica sobre enfermedades raras, de modo que sirva de APOYO A LA INVESTIGACIÓN para el avance en el conocimiento de las bases fisiopatológicas de las enfermedades raras. El Biobanco Nacional de Enfermedades Raras se inicia en 1985…
Bruselas acoge el ECRD 2024
Participamos en el ECRD hablando de las posibles soluciones para un acceso equitativo a las innovaciones terapéuticas en Europa Los días 15 y 16 de mayo se celebró en Bruselas el European Conference on Rare Diseases ECRD 2024, el mayor evento europeo de enfermedades raras organizado por pacientes. Dos días intensos de conferencias, posters y…
Viajamos a Atlanta para participar en ISPOR 2024
Participamos en el congreso ISPOR 2024 dando a conocer el impacto psicológico y socioeconómico que provoca el ASMD en los pacientes y sus familias El congreso mundial ISPOR 2024, referencia de economía de la salud, se desarrolló en Atlanta durante los días 5 al 8 de mayo. Las instalaciones del Atlanta World Congress Center acogían…
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha propuesto la financiación de Xenpozyme, primera y única terapia disponible para nuestra enfermedad.
La CIPM da luz verde a la financiación de la terapia de sustitución enzimática para ASMD El pasado 24 de abril la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) propuso la financiación total o parcial de 5 nuevos medicamentos, entre ellos Xenpozyme (olipudasa alfa) primera y única terapia para los tipos B y A/B…